Медики впервые протестировали на людях генную терапию болезни Альцгеймера

Американская компания Lexeo Therapeutics заявила об успешном завершении первого этапа клинических исследований генной терапии болезни Альцгеймера на конференции Clinical Trials on Alzheimer's Disease, сообщает The New York Times.

Многочисленные исследования показали, что носители генетического варианта APOE4 имеют высокий риск развития болезни Альцгеймера. Другой вариант этого гена, APOE2 снижает риск деменции. Создатели первой генной терапии болезни Альцгеймера предположили, что уменьшить риск развития болезни у носителей варианта APOE2 можно, заставив организм пациента вырабатывать защитный белок APOE2.

В первом испытании генной терапии болезни Альцгеймера приняли участие всего пять пациентов с высоким генетическим риском развития болезни Альцгеймера. Они получили очень низкие дозы препарата с геном APOE2, чтобы оценить его безопасность. Препарат однократно вводили в краниоцервикальный переход — место, где череп переходит в шею.

Предварительные результаты показали, что «правильные» белки появились в спинномозговой жидкости пациентов. Это означает, что генная терапия сработала. Кроме того, у пациентов снизились уровни двух маркеров болезни Альцгеймера: тау-белка и амилоидов. Эти результаты были достаточно многообещающими, чтобы перейти к следующему этапу клинических испытаний.