Международная группа ученых разработала новую платформу для адресной доставки генетического материала в клетки мозга. Эта система, использующая модифицированные вирусные векторы, открывает новые перспективы в лечении нейродегенеративных и психиатрических заболеваний. Исследование опубликовано в научном журнале Cell.
Технология основана на усеченных аденоассоциированных вирусах (AAV), способных доставлять ДНК строго в определенные нейроны головного и спинного мозга.
По словам авторов разработки, платформа работает подобно «грузовику доставки», сбрасывающему генетические «посылки» в нужные клеточные «районы».
Систему протестировали на человеческих тканях и живых организмах. Она позволяет воздействовать на возбуждающие и тормозные нейроны, клетки кровеносных сосудов мозга, двигательные нейроны спинного мозга, пораженные при боковом амиотрофическом склерозе, а также клетки префронтальной коры, отвечающие за принятие решений.
Технология уже показала эффективность при спинальной мышечной атрофии, где аналогичный подход изменил прогноз для пациентов. Новый инструментарий позволил еще точнее воздействовать на пораженные клетки при болезнях Паркинсона и Альцгеймера, эпилепсии, болезни Хантингтона и нейропсихиатрических расстройствах.
Ранее ученые впервые вылечили ребенка от неизлечимой генетической болезни, отредактировав ДНК.
