В Москву из китайского города Сучжоу прибыли мыши с болезнью Штаргардта, редким заболеванием сетчатки глаза. На животных протестируют новый генный препарат. Сбор средств на клинические испытания ведут сами пациенты. Об этом во «ВКонтакте» сообщает Межрегиональная общественная организация содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!».
Болезнь Штаргардта – одно из самых частых наследственных заболеваний сетчатки, которое встречается примерно у одного из 5–10 тысяч человек. Симптомы появляются в детстве: у больного в центре глаза образуется туманное пятно, которое не дает четко видеть. Человек может ориентироваться в пространстве, но испытывает сложности, например, с обучением.
Жизнеспособная модель гена, мутация которого вызывает болезнь Штаргардта, была разработана в Сеченовском университете. Генный препарат на основе исправленного гена протестировали на клеточных линиях. Сейчас мыши, на которых вскоре проведут испытания, отдыхают и привыкают к новым условиям.
Ранее ученые нашли способ уничтожить «корень» рака поджелудочной железы.
