Американские ученые из Пенсильванского университета добились крупного прорыва в генной медицине, разработав безопасный метод доставки терапевтической ДНК в клетки с помощью липидных наночастиц (ЛНЧ). Технология может изменить лечение диабета, рака и болезней сердца. Исследование опубликовано в научном журнале Nature Biotechnology (NatBiotech).
Ранние попытки доставки ДНК вызывали летальные иммунные реакции, но новая система с добавлением нитроолеиновой кислоты (НОА) подавляет воспаление и обеспечивает 100% выживаемость в испытаниях на мышах.
В отличие от мРНК (которая разрушается за часы), ДНК остается активной до полугода, что критично для лечения хронических болезней. Кроме того, метод позволяет доставлять генетические инструкции в конкретные клетки, минимизируя побочные эффекты.
ЛНЧ действуют подобно «контейнерам», которые используются в мРНК-вакцинах от COVID-19. Их загружают терапевтической ДНК. При этом НОА блокирует путь STING, который прежде вызывал опасную иммунную реакцию при обнаружении чужеродного генетического материала. В результате клетки начинаю проводить целевые белки, которые борются с болезнью.
Открытие команды смогло решить проблему, считавшуюся непреодолимой более 20 лет из опасности внедрения чужого ДНК для пациентов.
Ученые планируют испытания на других тканях и моделях заболеваний. Если метод подтвердит эффективность, он откроет эру долгосрочной генной терапии без рисков, связанных с вирусами или частыми инъекциями.
Ранее исследователи создали препарат для защиты ДНК от радиации с помощью белков тихоходок.
