Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Зинтегло для генной терапии одного из редких видов анемии от компании Bluebird bio. Об этом сообщает Reuters.
По данным Bluebird Bio, в США проживает порядка 1,5 тысячи человек с бета-талассемией, которые смогут начать лечение препаратом Зинтегло (Zynteglo) в конце 2022 года. Один укол будет стоить $2,8 миллиона, его достаточно для полного избавления от симптомов. Правда, инъекции будут предшествовать 70-90 дней, необходимых для подготовки лекарства.
Бета-талассемия — это наследственная болезнь, которую вызывают несколько разных мутаций, из-за которых снижается выработка гемоглобина в эритроцитах.
Зинтегло — препарат для генной терапии. Его применение предполагает изъятие клеток костного мозга и внедрение им «правильной» версии гена, ответственного за возникновение бета-талассемии. Затем клетки вводят обратно в костный мозг пациента. У 32 из 36 больных, которые участвовали в испытаниях, клетки стали производить нормальное количество гемоглобина, и пациенты стали полностью независимы от переливаний крови.
FDA предупредило о потенциальном риске возникновения рака крови, связанного с применением терапии. Но во время клинических испытаний таких случаев не наблюдалось, как и других серьезных побочных эффектов. Несмотря на дороговизну лечения, оно может оказаться выгоднее, чем частые переливания крови в течение всей жизни, стоимость которых в компании оценили в $6,4 миллиона долларов.
В ЕС лекарство одобрили в 2019 году, еще до завершения клинических испытаний. Стоимость Zynteglo на европейском рынке гораздо ниже: $1,77 млн за упаковку. Лечение, как правило, оплачивается не самим пациентом, а его страховой компанией или государством. Ранее рекорд стоимости принадлежал препарату Золгенсма от Novartis ($2,1 млн за упаковку), который предназначен для остановки прогрессирования спинальной мышечной атрофии.
