Генная терапия с доставкой исправленного гена OTOF во внутреннее ухо позволила восстановить слух у большинства пациентов с врожденной глухотой. О результатах исследования сообщает ТАСС со ссылкой на данные пресс-службы Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (Mass Eye and Ear, MEE) .
В исследовании приняли участие 42 пациента из Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет. Всем добровольцам вводили от одной до трех доз экспериментального препарата, после чего их состояние отслеживали на протяжении двух с половиной лет.
Метод основан на использовании аденоассоциированных вирусов AAV9, которые служат «транспортом» для доставки исправленной версии гена OTOF в клетки внутреннего уха. Этот ген играет ключевую роль в передаче звуковых сигналов в мозг, а его мутации являются одной из причин врожденной глухоты.
Первые признаки улучшения слуха у участников начали проявляться уже через несколько недель после терапии. В целом положительный эффект был зафиксирован у 90% пациентов. Среди взрослых добровольцев эффективность оказалась ниже, однако устойчивое улучшение наблюдалось примерно в 66% случаев и сохранялось на протяжении всего периода наблюдения.
Авторы работы отмечают, что серьезных побочных эффектов в ходе испытаний выявлено не было. Это, по их мнению, свидетельствует не только об эффективности метода, но и о его потенциальной безопасности.
Исследователи считают, что полученные результаты открывают перспективы для более широкого применения генной терапии при лечении врожденных нарушений слуха и могут стать основой для внедрения подобных технологий в клиническую практику.
Ранее россиян предупредили, что весенняя аллергия незаметно лишает слуха.