Введение в эмбрионы мышей гена Atoh1, способствовало появлению новых волосковых клеток кортиева органа, непосредственно воспринимающего звуковые колебания. Потеря этих клеток при жизни, или отсутствие при рождении – основная причина глухоты. Джон Бриганде и соавторы публикации в Nature смогли показать возможность управляемого рождения новых волосковых клеток.
Поскольку взрослые клетки практически не делятся, учёным пришлось прибегнуть к генной терапии. Вводимый с помощью вектора регулятор Atoh1 был соединен с геном зеленого флуоресциирующего протеина, так что специалисты могли точно сказать, какие именно клетки стали плодом их труда.
Эксперимент оказался удачным, и авторам удалось доказать и важность Atoh1 и перспективность генной терапии для лечения глухоты. Все полученные прямо в организме клетки полностью функционировали и формировали контакт с нервной системой.
Бриганде и его коллеги очень скромны в оценке своих результатов. Во-первых, они изучали развитие клеток только в течение нескольких дней и потому не могут утверждать, что эффект будет долгосрочным. Во-вторых, они вводили ген здоровым мышиным эмбрионам, и как он поведет себя в организме больных взрослых людей пока предсказать никто не берется.
