Метод восстановления костей с использованием генотерапевтического подхода разработали российские специалисты из Института стволовых клеток человека (ИСКЧ) и представили его на ежегодном международном симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий».
«Проблема реконструкции костной ткани достаточно актуальна, — рассказывает «Газете.Ru» заместитель директора ИСКЧ по науке Роман Деев. — Конечно, если у взрослого пациента нужно закрыть дефект покровных костей черепа, никто не будет мучиться с биотехнологиями — поставить титановую пластину, и все. Другое дело — у ребенка, на растущих костях черепа. Или если надо восполнить дефект челюстно-лицевых костей.
Адекватного решения этой проблемы не существует. Есть такие дефекты, которые не восстанавливаются, что угодно с ними делай».
Для простого замещения костной ткани разработана масса различных материалов, синтетических и природных. Но все эти материалы служат только матрицей, они не могут запустить рост костной ткани, как говорят специалисты, не обладают остеоиндукцией. Для того чтобы придать им это свойство, надо что-то к ним добавить, активировать. Более совершенные материалы состоят из носителя и этого активного компонента.
«Есть три варианта того, что можно добавить, — объясняет Деев. — Это гены, факторы (белки) и клетки.
С факторами получается не очень хорошо, хотя на рынке уже есть такие препараты, которые стоят сумасшедших денег, потому что рекомбинантные белки очень дорогие. Но как только они начинают контактировать с раневой жидкостью, то в значительной степени теряют свойства из-за действия ферментов». Сделать костный трансплантат с клетками тоже очень непросто. Одна из основных сложностей — обеспечить кровоснабжение клеток, иначе они погибнут.
Он состоит из носителя на основе коллагена и гидроксиапатита, который несет ген VEGF — ген сосудистого эндотелиального фактора роста человека.
Для того чтобы вставить генную конструкцию, специалисты использовали не вирус, а другой способ — кольцевую ДНК бактерии (плазмиду).
Такой ген-активированный костный трансплантат испытали на кроликах породы шиншилла. В экспериментальных целях им были нанесены дефекты теменных костей. Каждому кролику в теменных костях черепа проделывали два отверстия — справа и слева. В правое отверстие вносили ГАКГ, а в левое — контрольный трансплантат — носитель без гена VEGF.
За это время в случае ГАКГ восстановилось почти 29% костного дефекта, а в случае простого трансплантата — лишь 14%.
В дальнейшем действие ГАКГ ученые проследили до 120 суток.
Российские специалисты разработали первый отечественный прототип ГАКГ и доказали, что регенерацию костной ткани можно индуцировать генной конструкцией. Авторы исследования подчеркивают, что они использовали проверенную генную конструкцию, поскольку именно она работает в уже зарегистрированном препарате «Неоваскулген» для лечения ишемии нижних конечностей.
«Мы получили одобрение нашего клинического протокола, — говорит Роман Деев, — и сейчас ждем разрешения на проведение клинических исследований от Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения».
К сожалению, уже два года дело не движется. Получить у нас в стране разрешение на клиническое испытание ген-активированного изделия медицинского назначения (к такой категории относится разработка) очень и очень трудно.
