Цивилизация
Команда врачей из Орегонского университета здоровья и науки впервые использовала метод редактирования генома CRISPR для лечения врожденной слепоты. Об эксперименте они рассказали изданию Associated Press.
Пациентка, которая прошла через процедуру, страдает амаврозом Лебера, наследственной патологией сетчатки, при которой светочувствительные клетки отмирают и не восстанавливаются. Болезнь сопровождается ослаблением или полной потерей зрения без анатомического нарушения структуры органов.
При одном из типов амавроза Лебера нарушается экспрессия гена CEP290. Он слишком длинный для того, чтобы просто заместить «сломанный» ген на «рабочий», доставив его внутри оболочки вируса, как подразумевает один из видов генной терапии. Поэтому исследователи прибегли к CRISPR, доставив под общим наркозом через трубку толщиной в волос в сетчатку реагенты, которые удалят непосредственно мутацию. В экспериментах над животными ученым удалось восстановить до половины светочувствительных клеток.
Глаз — подходящий орган для проверки работоспособности CRISPR на людях, так как если что-то пойдет не так, мутации вряд ли коснутся других органов, отмечают исследователи.
О результатах эксперимента станет известно через несколько недель. Если лечение окажется эффективным и безопасным, то врачи опробуют его еще на 18 пациентах в возрасте 3-17 лет.
